Renal anemi

Renal anemi och kronisk njursjukdom (CKD)

Njurarnas funktion är bl.a. att filtrera bort slaggämnen, upprätthålla vätskebalansen, reglera blodtrycket och syra-basbalansen samt aktivera D-vitamin. Därutöver produceras hormonet erytropoietin (EPO) som behövs i bildningen av röda blodkroppar (erytrocyter).² Kronisk njursvikt kan därför leda till färre erytrocyter.^4,5 Detta tillstånd, dvs. minskat antal röda blodkroppar p.g.a. njursjukdom, benämns renal anemi. Allteftersom njurfunktionen försämras minskar förmågan att bilda EPO.
Nedsatt njurfunktion är vanligt och prevalensen i Sverige av individer med måttligt till avancerad kronisk njurskada är cirka 6 % (över 500 000 vuxna svenskar), vilket innebär att kronisk njursjukdom/njurskada kan betraktas som en folksjukdom.⁸
På kort sikt kan personer med renal anemi uppleva symtom som svaghet, trötthet och andnöd. På längre sikt kan anemi till och med leda till hjärtsvikt.
Det finns idag bra behandling med framför allt järnsubstitution och tillförsel av rekombinant humant EPO när andra orsaker till anemin uteslutits.

Upptäckten av mekanismen bakom kroppens syrereglering har lett till nya behandlingsalternativ för renal anemi.

Syre är en av de viktigaste byggstenarna i livet på jorden - varje cell i människokroppen kräver syre för att överleva. Forskare har länge vetat att våra kroppar kan reagera och anpassa sig till olika syrenivåer i luften som vi andas. Det har dock inte varit helt klart hur syrenivån påverkar de molekylära mekanismerna bakom kroppens anpassning.
2019 tilldelades Nobelpriset i fysiologi eller medicin tre forskare: William Kaelin Jr, Gregg Semenza och Sir Peter Ratcliffe ”för deras upptäckter av hur celler känner av och anpassar sig efter syretillgång” enligt prismotiveringen. Deras arbete pågick under tre decennier och har helt förändrat vår förståelse av denna process.^1,2
Nobelprisvinnarna upptäckte att när syrenivåerna är låga anpassar sig kroppen via molekylära mekanismer med hjälp av ett särskilt proteinkomplex, kallat hypoxia-inducible factor (HIF). Med hjälp av HIF går signaler till bl.a. njurarna att frigöra hormonet erytropoietin, EPO, vilket ökar produktionen av röda blodkroppar som i sin tur leder till att mer syre cirkuleras runt i kroppen.³
Med utgångspunkt i denna banbrytande forskning började forskare överväga hur denna kunskap skulle kunna omsättas i nya sätt att hjälpa människor med renal anemi.

Utmaningarna med renal anemi

Genom att förstå de tre nobelpristagarnas vetenskapliga upptäckter har GSK genomfört ett kliniskt forskningsprogram som lett till fram till en läkemedelskandidat inom renal aenmi.
Det kliniska forskningsprogrammet har visat att när kroppens eget fysiologiska svar på låga syrenivåer aktiveras, också vid kronisk njursjukdom, i kombination med att EPO till viss grad även produceras i levern, ofta vara tillräckligt för att stimulera produktionen av röda blodkroppar.⁷

“This story helps demonstrate the potential of what we at GSK call ‘disease-agnostic research’. We believe that following the science and working hard to better understand the human body will present us with new and unexpected opportunities to solve health problems and deliver real benefits to people everywhere.”
Janet van Adelsberg
Vice President, Research and Development, GSK

Vi kan konstatera att det har varit ett begränsat innovationsarbete inom behandling mot renal anemi under de senaste åren och att det finns mer att göra för att möta behoven hos dessa patienter. Vi är övertygade om att dessa utmaningar kan lösas genom att fortsätta följa vetenskapen och hitta innovativa sätt att omvandla dessa upptäckter till nya terapeutiska alternativ.