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Myelofibrose: Überblick und aktuelle Therapien
Die Myelofibrose ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung, charakterisiert durch progressive Knochenmarkfibrose und extramedulläre Hämatopoese. Sie tritt mit einer jährlichen Inzidenz von nur 0,22 bis 0,99 pro 100.000 Einwohner auf, wobei das mediane Alter bei der Erstdiagnose bei etwa 65 Jahren liegt. Aktuell sind keine Risikofaktoren bekannt, die die Entstehung einer Myelofibrose begünstigen.1 Um die Behandlung und Lebenserwartung von Patient*innen mit einer Myelofibrose nachhaltig zu verbessern, haben wir bei GSK einen der Schwerpunkte in der hämatologischen Onkologie auf die Myelofibrose gelegt.
Allgemeine Informationen zur Myelofibrose
Die Myelofibrose wird unterteilt in die primäre Myelofibrose, die als eigenständige Erkrankung auftritt, und die sekundäre Myelofibrose, die sich aus den myeloproliferativen Neoplasien Polycythaemia Vera oder essentieller Thrombozythämie entwickelt.2,3 Die primäre und die sekundäre Myelofibrose unterscheiden sich zwar in ihrem Ursprung, zeigen sich jedoch meist mit ähnlichen Symptomen und klinischen Merkmalen.3 Beide Arten manifestieren sich häufig durch Anämie, Splenomegalie und konstitutionelle Symptome.4,5 Anämie, bedingt durch ineffektive Erythropoese, führt zu Müdigkeit, Schwäche und Dyspnoe. Splenomegalie resultiert aus extramedullärer Hämatopoese und kann zu Bauchschmerzen, Völlegefühl und Appetitlosigkeit führen.5 Konstitutionelle Symptome wie Gewichtsverlust, Fieber und Nachtschweiß sind ebenfalls typisch.5
Aktuelle Leitlinie zur Therapie der primären und sekundären Myelofibrose
Laut der aktuell gültigen Onkopedia-Leitlinie sollten bei der Therapieentscheidung nach einer Risikoeinschätzung (bei der primären Myelofibrose mithilfe von MIPSSv2 und bei der sekundären Myelofibrose mithilfe von MYSEC) auch das Vorliegen von Splenomegalie und Symptomen, das Alter, Komorbiditäten sowie die Schwere einer Anämie und die Thrombozytentahl berücksichtigt werden. Die Leitlinie empfiehlt bei der Diagnose und auch regelmäßig im Behandlungsverlauf die Symptomlast anhand eines validierten Symptomscores wie dem MPN Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS) zu evaluieren und die Veränderung der Symptomlast und das Ansprechen auf eine Therapie zu beurteilen.1
Die Therapie der primären und sekundären Myelofibrose unterscheidet sich prinzipiell nicht, da die Therapieentscheidung hauptsächlich vom Risikoscore bestimmt wird. Eine allogene Stammzelltransplantation ist die einzige Behandlung, die eine Myelofibrose potenziell heilen kann. Zu den nicht-kurativen Therapien zählt die Watch & Wait Strategie, die für Patient*innen mit sehr niedrigem oder niedrigem Risiko geeignet ist. Januskinase-Inhibitoren (JAKi) zählen zu den Therapien, die auf die Symptombekämpfung abzielen. Aktuell sind drei JAKi zugelassen und verfügbar.1
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Referenzen
- Griesshammer et al. Onkopedia-Leitlinie Myelofibrose. 22. Oktober 2025. Aufgerufen am 11. Dezember 2025. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/myelofibrose.
- Greenfield G, McMullin MF, Mills K. Molecular pathogenesis of the myeloproliferative neoplasms. J Hematol Oncol. 2021;14(1):103. doi:10.1186/s13045-021-01116-z.
- Garmezy B, Schaefer JK, Mercer J, Talpaz M. A provider’s guide to primary myelofibrosis: pathophysiology, diagnosis, and management. Blood Rev. 2021;45(100691):100691. doi:10.1016/j.blre.2020.100691.
- Tefferi A. Primary myelofibrosis: 2021 update on diagnosis, risk-stratification and management. Am J Hematol. 2021;96(1):145-162. doi:10.1002/ajh.26050.
- Gwaltney C, Paty J, Kwitkowski VE, et al. Development of a harmonized patient-reported outcome questionnaire to assess myelofibrosis symptoms in clinical trials. Leuk Res. 2017;59:26-31. doi:10.1016/j.leukres.2017.05.012.
NP-DE-MML-WCNT-240005, Okt26